利用先进的基因编辑技术，我国科学家在治疗神经性疾病的基础研究方面，取得重要进展。首次在小鼠模型上，成功恢复永久性视力损伤小鼠的视力，同时还基本消除了帕金森模型小鼠的疾病症状。
在科技部、国家自然科学基金委、中国科学院、上海市的相关项目资助下，由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心(神经科学研究所)、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室杨辉研究组完成的这项研究，通过基因编辑技术，成功诱导胶质细胞“变身”为神经元。这为阿尔兹海默症、帕金森症、青光眼等众多神经退行性疾病的治疗，探索了一个新的途径。国际权威学术期刊《细胞》近日在线发表了相关研究论文。
人类的神经系统包含成百上千种不同类型的神经元。在成熟的神经系统中，神经元一般不会再生，一旦死亡，就是永久性的。而神经元的死亡，则会导致不同的神经退行性疾病。在常见的神经性疾病中，视神经节细胞死亡导致的永久性失明和多巴胺神经元死亡导致的帕金森症尤为特殊，它们都是由于特殊类型的神经元死亡所导致的。
如何在成体中让视神经节细胞和多巴胺神经元获得再生?研究人员对小鼠模型的胶质细胞进行了基因编辑，设计了一套能够特异性标记“穆勒胶质细胞”的系统，再将能诱导神经细胞形成的基因编辑系统，包装成“病毒”，注射到小鼠的视网膜。
约1个月后，研究人员在小鼠的视网膜视神经节细胞层，发现了由穆勒胶质细胞转分化而来的视神经节细胞。这些诱导而来的视神经节细胞，不仅可以对光刺激产生相应的电信号，还可以和大脑中正确的脑区建立功能性联系，将视觉信号传输到大脑，成功恢复视觉功能。
进一步的研究还表明，通过这一基因编辑技术，还能将小鼠模型中特定区域的“星形胶质细胞”非常高效地转分化为多巴胺神经元。转分化而来的多巴胺神经元，能将帕金森模型小鼠的运动障碍，逆转到接近正常小鼠的水平。
这项研究的负责人杨辉指出，尽管将胶质细胞转分化为神经元的基因编辑技术在实验室里取得重要进展，但要将研究成果真正应用于人类疾病的治疗，还有很多工作要做。人类的视神经节细胞能否再生?帕金森患者是否能通过该方法被治愈?研究人员今后将从小鼠模型转到灵长类模型，进一步深入研究。
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